Ensiklopedia keuangan

Obat Baru

Apa Obat Baru?

Obat baru adalah pengobatan atau terapi yang belum pernah digunakan sebelumnya dalam praktik klinis untuk mengobati suatu penyakit atau kondisi kesehatan. Obat baru dikembangkan oleh perusahaan farmasi dan harus menjalani berbagai uji klinis untuk menguji kemanjuran dan keamanannya. Sebelum dipasarkan di AS, harus terlebih dahulu mendapat persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA).

Poin Penting

  • Obat baru adalah senyawa inovatif yang belum dibawa ke pasar untuk mengobati penyakit atau kondisi kesehatan.
  • FDA membedakan obat baru dari obat jika komunitas ilmiah tidak dapat memastikan keamanan dan keefektifannya dengan apa yang diresepkan.
  • Proses untuk memperkenalkan obat baru di pasar adalah proses yang mahal dan multi-langkah, yang melibatkan persetujuan FDA, penelitian ekstensif, dan uji klinis.
  • FDA telah berupaya untuk menyetujui lebih banyak obat baru dalam beberapa tahun terakhir, sangat membantu kondisi kesehatan tertentu.

Memahami Obat Baru

Obat baru mungkin merupakan senyawa baru inovatif yang diklasifikasikan sebagai entitas molekul baru oleh FDA, atau mungkin terkait dengan produk yang disetujui sebelumnya. Mendapatkan persetujuan FDA untuk suatu obat adalah proses multi-langkah yang memakan waktu bertahun-tahun dan jutaan dolar.

FDA mendefinisikan obat baru sebagai berbeda dari obat jika tidak diterima oleh komunitas ilmiah sebagai obat yang “aman dan efektif untuk digunakan di bawah kondisi yang ditentukan, direkomendasikan, atau disarankan dalam label.”

Bagaimana Obat Baru Disetujui

Proses memasukkan obat baru ke pasar melibatkan langkah-langkah berikut:

  • Pengembangan senyawa obat baru
  • Uji hewan untuk toksisitas, untuk memastikan senyawa tersebut aman bagi manusia
  • Aplikasi Investigasi Obat Baru (IND)
  • Uji klinis atau studi fase 1, di mana penekanannya adalah pada keamanan obat dan efek sampingnya
  • Uji klinis fase 2, di mana fokusnya adalah pada keefektifan obat yang diusulkan
  • Uji klinis fase 3, yang sangat besar, uji coba multi-tahap yang mengumpulkan lebih banyak informasi tentang keamanan dan efektivitas obat
  • New Drug Application (NDA) ke FDA, yang merupakan dokumen komprehensif yang berisi semua informasi di atas
  • Review NDA oleh FDA
  • Tinjauan pelabelan obat dan inspeksi fasilitas oleh FDA
  • Persetujuan obat (atau penolakan) oleh FDA

Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat (CDER) FDA adalah badan khusus dalam FDA yang bertanggung jawab untuk meninjau proses pengembangan obat baru.CDER memiliki pemahaman mendalam tentang ilmu pengetahuan yang digunakan untuk membuat produk baru, proses pengujian, prosedur pembuatan, dan penyakit serta kondisi yang perlu ditangani dengan produk baru.CDER memberikan nasihat ilmiah dan peraturan yang diperlukan untuk membawa produk baru ke pasar.

Kandidat obat baru bisa gagal di setiap langkah proses. Uji klinis dimaksudkan untuk menetapkan dengan tegas bahwa obat tersebut aman dan efektif dalam menangani indikasi yang ditargetkan. Namun, versi yang dipercepat dari proses persetujuan dapat digunakan dalam kasus tertentu, seperti pengembangan obat baru yang menjanjikan yang dapat mengobati kondisi langka atau yang mengancam jiwa.

FDA baru-baru ini melakukan upaya untuk meningkatkan tingkat persetujuan obat.Pada 23 Desember 2020, FDA telah menyetujui 53 obat baru untuk tahun ini.  Badan ini menyetujui 48 obat baru pada 2019.  Pada 2018, angkanya 59 dan 46 pada 2017.6  Angka-angka ini lebih baik dibandingkan dengan 22 obat baru yang disetujui pada 2016.  Dari 2000 hingga 2010, rata – rata 23 entitas molekuler baru (NME) disetujui per tahun, yang tumbuh menjadi 35 pada 2011, dan dari 2011 hingga 2018, rata-rata 59 NME telah disetujui per tahun.

Contoh Dunia Nyata

Dengan biaya rata-rata $ 2,1 juta per pasien, Zolgensma adalahobattermahal yang pernah disetujui oleh FDA.Dibuat oleh perusahaan yang dimiliki oleh raksasa farmasi SwissNovartis, Zolgensma mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA), kelainan genetik yang merusak otot saraf.Hanya satu obat lain di pasaran, Spinraza, yang mengobati kondisi yang sama.

Pertemuan obat baru pra-investigasi (IND), yang memastikan bahwa pengembangan masa depan dan uji coba pra-klinis akan dapat diterima oleh FDA untuk Zolgensma dilakukan pada tahun 2011. Obat ditempatkan pada jalur cepat yang diperuntukkan bagi obat yang memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi pada tahun 2013. Itu juga diberikansebutan kredit pajak untuk uji klinis penyakit langka.Setelah uji klinis selesai dan pembaruan obat selesai, obat tersebut akhirnya disetujui pada Juni 2019.

Harga tinggi Zolgensma adalah cerminan dari biaya penelitian dan pengembangan (R&D) dan ekonomi pasarnya. SMA adalah kondisi langka dan uji klinis dilakukan untuk individu tertentu. Karena kelainan genetik yang diobati oleh Zolgensma jarang terjadi, obat tersebut harus diberi harga sedemikian rupa sehingga cukup untuk mendanai penelitian dan biaya operasional di masa depan.