Uji klinis
Apa Uji klinis?
Uji klinis adalah studi ilmiah tentang keamanan dan kemanjuran obat medis baru atau perawatan lain, yang dilakukan pada sukarelawan manusia.
Di AS, hasil studi tersebut merupakan komponen kunci dari aplikasi perusahaan farmasi atau bioteknologi untuk mendapatkan persetujuan dari Food and Drug Administration ( FDA ) untuk memperkenalkan obat tersebut ke pasar.
Poin Penting
- Uji klinis, yang dilakukan dalam tiga tahap, merupakan komponen kunci dari proses persetujuan obat.
- Uji klinis menentukan apakah pengobatan baru aman dan efektif untuk digunakan pada manusia.
- Hanya sekitar 5% dari semua perawatan baru yang melewati ketiga rintangan, menyebabkan bioteknologi dan stok obat menjadi sangat berisiko tetapi juga berpotensi sangat bermanfaat bagi investor.
Uji Klinis Secara Mendalam
Uji klinis dilakukan untuk mengevaluasi obat, perangkat, dan prosedur. Studi tersebut adalah bukti bahwa pengobatan bermanfaat atau berbahaya, dan lebih efektif atau kurang efektif daripada pengobatan yang sudah ada atau plasebo.
Obat biasanya menjalani tiga fase uji klinis. Pada fase pertama, metode pengiriman, dosis, dan keamanan obat diuji pada sekelompok kecil orang. Fase kedua menggunakan kelompok uji yang lebih besar. Kebanyakan pengobatan gagal dalam salah satu fase ini.
Ada beberapa jenis uji klinis. Uji coba lengan tunggal tidak memiliki kelompok pembanding. Uji coba terkontrol secara acak (RCT) memiliki dua kelompok pasien, yang masing-masing dapat menerima pengobatan tes atau plasebo yang tidak berbahaya. Bergantung pada desain uji coba, alokasi obat vs. kontrol mungkin tidak 50/50, seringkali dengan obat yang sebenarnya diberikan hingga dua pertiga peserta uji coba, terutama pada fase selanjutnya.
Jika ini adalah uji coba double-blind, baik pasien maupun dokter tidak tahu kelompok mana sampai penelitian selesai. Jenis penelitian ini dirancang untuk menghilangkan bias pada pasien dan pengamat, dan penentuan acak obat vs. plasebo dilakukan melalui program komputer.
Uji Coba Tahap 1
Fase 1 adalah pengenalan awal obat atau terapi eksperimental kepada manusia. Fase ini adalah langkah pertama dalam proses penelitian klinis yang terlibat dalam pengujian obat baru atau eksperimental. Tujuan utama studi fase 1 adalah untuk menetapkan efek samping obat baru , serta tindakan metabolik dan farmakologisnya. Hal ini dicapai dengan memberikan peningkatan dosis obat eksperimental kepada peserta uji coba. Peneliti kemudian melakukan penelitian dan analisis terperinci pada berbagai aspek obat, termasuk respons tubuh terhadapnya, metode penyerapan, bagaimana obat itu dimetabolisme dan diekskresikan, dan tingkat dosis yang aman.
Uji Coba Tahap 2
Fase 2 adalah fase kedua dari uji klinis atau studi untuk obat baru eksperimental, di mana fokus obat adalah pada keefektifannya. Uji coba fase 2 biasanya melibatkan ratusan pasien yang memiliki penyakit atau kondisi yang ingin diobati oleh kandidat obat. Tujuan utama uji coba Tahap 2 adalah untuk mendapatkan data tentang apakah obat tersebut benar-benar berfungsi dalam mengobati suatu penyakit atau indikasi, yang umumnya dicapai melalui uji coba terkontrol yang dipantau secara ketat, sementara keamanan dan efek sampingnya juga terus dipelajari.
Uji Coba Tahap 3
Jika obat atau pengobatan lain mencapai fase 3 percobaan, itu akan diuji pada kelompok yang lebih besar. Uji coba fase 3 digunakan untuk memperoleh informasi tambahan tentang keefektifan dan keamanan obat baru untuk menilai manfaat versus risiko terapi dan untuk menggunakan informasi ini dalam pelabelan obat, jika disetujui oleh FDA. Uji coba ini adalah studi skala besar yang melibatkan partisipasi beberapa ratus hingga beberapa ribu pasien di berbagai lokasi studi. Durasi rata-rata uji coba Fase 3 berkisar dari satu tahun hingga empat tahun, dan hanya antara 25-30 persen dari obat yang diuji yang berhasil melewati tahap akhir pengujian ini.
Pandangan Investor
Hanya sekitar lima persen dari semua obat yang dikembangkan melewati ketiga fase uji klinis dan akhirnya disetujui untuk dijual.
Investor dalam saham farmasi dan bioteknologi mengikuti uji coba obat dengan cermat. Ini bukanlah pilihan investasi untuk orang yang lemah hati, karena kegagalan tunggal dapat mengembalikan pengobatan yang menjanjikan selama bertahun-tahun atau selamanya. Jika suatu obat berhasil, itu bisa menjadi keuntungan besar bagi perusahaan dan investornya. Jika suatu obat gagal pada tahap mana pun dalam proses uji klinis, obat itu dapat menenggelamkan persediaan. Akibatnya, stok obat bisa sangat tidak stabil dan didorong oleh berita utama.
Proses Persetujuan Obat
Analisis statistik adalah komponen kunci untuk mengevaluasi hasil uji klinis. Pertanyaan utama adalah apakah pengobatan itu terbukti lebih efektif daripada hasil kebetulan.
Itu bisa sulit untuk ditentukan. Subjek tes mungkin secara umum lebih sehat atau tidak sehat daripada pasien yang benar-benar menggunakan pengobatan yang diuji. Itulah mengapa kelompok uji yang lebih besar lebih disukai daripada yang kecil.
Proses Persetujuan FDA
Jika obat berhasil dalam uji coba di Amerika Serikat, Aplikasi Obat Baru (NDA) diajukan ke FDA. Ini adalah langkah akhir formal yang diambil oleh sponsor obat dan meminta persetujuan untuk memasarkan obat baru di AS NDA adalah dokumen komprehensif dengan 15 bagian yang mencakup data dan analisis pada hewan dan penelitian manusia, farmakologi obat, toksikologi, dan dosis , dan proses yang digunakan untuk memproduksinya.
Begitu obat mencapai tahap NDA, kemungkinannya menerima persetujuan FDA dan dipasarkan di AS melebihi 80%.
Pengajuan NDA biasanya tidak menghasilkan kenaikan substansial dalam harga saham perusahaan sponsor yang dimiliki publik. Sebagian besar spekulasi tentang pengobatan baru yang menjanjikan kemungkinan besar telah terjadi saat menjalani fase berturut-turut dari uji klinisnya.
Sebuah Disingkat New Drug Application (ANDA) adalah permintaan tertulis kepada Food and Drug Administration (FDA) untuk memproduksi dan memasarkan obat generik di Amerika Serikat. Aplikasi Obat Baru yang Disingkat “disingkat” karena tidak mengharuskan pemohon untuk melakukan uji klinis dan memerlukan informasi yang lebih sedikit daripada Aplikasi Obat Baru.